IgA肾病迎来“对因治疗”新时代，伊普可泮成首个延缓疾病进展的补体靶向药
近日，国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了补体B因子抑制剂伊普可泮（Iptacopan）治疗IgA肾病的III期临床试验（APPLAUSE-IgAN）2年随访结果，数据显示，伊普可泮可使IgA肾病患者肾功能恶化风险降低49.3%，蛋白尿显著下降，成为全球首个被证实可延缓IgA肾病进展的补体靶向药物，标志着IgA肾病治疗正式进入“对因治疗”时代。IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，也是慢性肾脏病和终末期肾病的主要病因之一，我国约有400万IgA肾病患者，其中20-30岁的青壮年是高发群体。此前，该病缺乏针对性治疗手段，多数患者只能通过控制血压、减少蛋白尿等对症治疗延缓病情，多达50%的持续性蛋白尿患者会在确诊后10-20年内进展为肾衰竭，需终身透析或肾移植。此次公布的III期临床试验数据显示，与安慰剂组相比，接受伊普可泮治疗的患者，不仅蛋白尿水平持续稳定下降，肾功能恶化风险也显著降低，且耐受性和安全性良好。作为中国首个且目前唯一获批的口服补体B因子抑制剂，伊普可泮通过靶向抑制补体旁路途径，减少肾小球炎症和补体介导的肾损伤，从发病机制上实现对IgA肾病的精准干预。北京大学第一医院肾内科主任张宏教授表示，伊普可泮的获批的临床试验成果，打破了IgA肾病长期缺乏精准对因治疗药物的困境，为患者提供了全新的治疗选择，有望改变我国IgA肾病的临床治疗格局，帮助更多患者避免进展至终末期肾病。转载至：《新英格兰医学杂志》
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