中国III期临床试验成功，通用型干细胞治疗CKD打破“一人一供体”瓶颈
2026年2月，国际权威期刊《柳叶刀・肾脏病学》在线发表了由中国科学院干细胞与再生医学创新研究院、北京协和医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院联合完成的多中心、随机、双盲对照临床研究，证实通用型间充质干细胞可安全有效改善慢性肾脏病（CKD）3–4期患者肾功能，且无需配型，打破了“一人一供体”的行业瓶颈，预计2026年有望获批上市。慢性肾脏病的核心病理特征为肾固有细胞损伤、肾单位纤维化，传统治疗以控制危险因素、延缓进展为主，无法实现组织修复。终末期患者只能依赖长期透析或接受肾移植，而我国年均肾移植例数远低于等待人群，大量患者面临无有效治疗手段的困境。再生医学的发展，使干细胞修复受损器官成为可能，但自体干细胞质量差、周期长，异体干细胞易引发免疫排斥，长期制约临床转化。本研究的核心突破的在于通用型免疫逃逸干细胞制备技术。研究团队采用基因编辑修饰健康供体来源间充质干细胞，敲除免疫识别靶点并构建免疫伪装表型，使干细胞可逃避宿主免疫清除，无需配型、无需使用免疫抑制剂，实现标准化、规模化制备，治疗成本较传统模式降低约80%。研究纳入全国12家三甲医院共82例CKD 3–4期患者，随机分为干细胞联合常规治疗组与常规治疗对照组，随访36个月。结果显示，随访期末，试验组估算肾小球滤过率（eGFR）平均提升15.2 ml/min/1.73m²，对照组仅提升2.1 ml/min/1.73m²，多数患者由4期高危状态回落至3期稳定状态，有效避免进入透析。肾穿刺病理证实，试验组肾间质纤维化面积减少23.8%，部分病例出现新生肾小管，为干细胞逆转肾纤维化提供直接临床证据。安全性方面，试验组仅出现轻微短暂发热，无严重感染、肿瘤及过敏事件，安全性与常规治疗相当。该成果不仅推动肾病治疗进步，更标志着我国在通用型干细胞领域实现技术领跑。相关免疫伪装技术已申请国际PCT专利，具备向肝硬化、肺纤维化、类风湿关节炎等纤维化疾病拓展的潜力。研究团队提示，该疗法不适用于肾脏已完全萎缩的终末期尿毒症患者，不能替代透析与移植，主要适用于CKD 3–4期的干预与逆转。 转载至：《柳叶刀・肾脏病学》
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