WCN发布新发现：足细胞APOM成为肾病新型生物标志物与治疗靶点

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2026年3月，在世界肾脏病大会（WCN）上，国际足细胞病联盟公布了一项重磅研究成果，研究发现，足细胞分泌的APOM蛋白可调控脂质代谢、保护足细胞功能，尿液APOM可作为早期诊断局灶节段性肾小球硬化（FSGS）、预测激素耐药的新型生物标志物，且针对ABCA1通路的药物R3R01已进入II期临床试验，为足细胞疾病的精准诊断和治疗提供了新方向。

足细胞是肾小球滤过屏障的核心组成部分，其损伤是多种肾小球疾病（如FSGS、肾病综合征）的核心病理特征，可导致蛋白尿、肾功能下降，甚至进展为终末期肾病。此前，足细胞疾病的早期诊断缺乏特异性生物标志物，且激素耐药率较高，治疗效果有限。

该研究团队通过细胞实验、动物模型和临床样本分析发现，APOM蛋白主要由足细胞分泌，其核心功能是调控足细胞的脂质代谢，维持足细胞的正常形态和功能。在FSGS患者中，足细胞的APOM分泌水平显著下降，尿液APOM浓度也明显降低，且尿液APOM浓度与足细胞损伤程度、疾病严重程度呈正相关。

进一步研究表明，尿液APOM可作为早期诊断FSGS的特异性生物标志物，其诊断灵敏度和特异性均高于传统标志物，且可用于预测患者的激素治疗反应——尿液APOM浓度较低的患者，激素耐药风险更高。此外，研究团队还发现，APOM的功能发挥与ABCA1通路密切相关，针对ABCA1通路的药物R3R01，可促进足细胞APOM的分泌，修复受损的足细胞功能，目前该药物已进入II期临床试验，初步数据显示其疗效良好。

国际足细胞病联盟相关专家表示，APOM作为新型生物标志物和治疗靶点，为足细胞疾病的精准诊疗开辟了新的路径。未来，随着临床试验的进一步推进，R3R01有望成为足细胞疾病的新型治疗药物，而尿液APOM检测也将广泛应用于临床，实现足细胞疾病的早期发现、早期治疗，改善患者的预后。

转载至：世界肾脏病大会官网